平均17人中有一個。

歐盟約有三千萬人可能患有罕見疾病，

這代表了巨大的未滿足醫(yī)療需求和重大的公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)。

多少藥獲得孤兒藥指定？

歐盟于2000年啟動了鼓勵罕見病新藥開發(fā)的孤兒藥指定計劃，鼓勵公司研究和開發(fā)罕見疾病藥物。

17年過去了，迄今已經(jīng)有1 900多種藥物被指定為孤兒藥物。

公司獲得具體的獎勵措施，讓孤兒藥開發(fā)對藥企和研發(fā)者更具吸引力。

到2017年底，這些藥物中有140多種在市場上銷售，為以前無藥可治的患者提供了治療選擇。

獎勵措施有哪些？

在孤兒藥的研究和發(fā)展過程中，公司可以獲得科學建議等利好和優(yōu)惠措施。

此外，還可以享受各種費用的減免和獲得歐盟的贈款。

獲得孤兒指定的藥物，如果最終上市，并且可以證明它們有效安全，將獲授予10年的市場專屬保護。

不因罕見病放松標準

歐盟指出，孤兒藥指定不是上市許可授權。并不是所有的孤兒指定藥物都可以進入市場。

只有那些經(jīng)過歐盟醫(yī)藥管理局人用藥品委員會（CHMP）評估的藥物，并適用評估所有藥物的同樣嚴格的安全性和有效性的標準。