美國醫(yī)藥巨頭強(qiáng)生（JNJ）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予靶向抗癌藥erdafitinib治療轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（mUC）的突破性藥物資格（BTD）。erdafitinib是一種泛-成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI），有望成為治療mUC的首個靶向藥物。

BTD是FDA在2012年創(chuàng)建的一個新藥評審?fù)ǖ?，旨在加快開發(fā)及審查用于治療嚴(yán)重或威及生命的疾病并且有初步臨床證據(jù)表明該藥與現(xiàn)有治療藥物相比能夠?qū)嵸|(zhì)性改善病情的新藥。獲得BTD的藥物，在研發(fā)時能得到包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)，保障在最短時間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。

此次FDA授予erdafitinib BTD，是基于一項(xiàng)多中心、開放標(biāo)簽、II期臨床研究BLC2001的數(shù)據(jù)。該研究在腫瘤中攜帶特定成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）基因變化的局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC成人患者中開展，評估了erdafitinib的療效和安全性。在2018年ASCO泌尿生殖道腫瘤研討會上公布的數(shù)據(jù)顯示，在59例腫瘤中攜帶對治療有指導(dǎo)意義的FGFR基因突變（actionable mutation）的復(fù)發(fā)性或難治性mUC患者中，erdafitinib治療的總緩解率為42%。

目前，強(qiáng)生旗下楊森正在開展II期和III期臨床研究，評估erdafitinib治療晚期UC患者的潛力。FGFRs是一個受體酪氨酸激酶家族，可能在各種類型的腫瘤細(xì)胞中表達(dá)上調(diào)，該類受體可能參與腫瘤細(xì)胞的增殖與分化、腫瘤血管生成和腫瘤細(xì)胞的存活。強(qiáng)生與2008年與Astex公司達(dá)成獨(dú)家全球授權(quán)和合作協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化erdafitinib。

UC是最常見類型的膀胱癌，約占所有膀胱癌病例的90%，晚期階段的患者面臨著非常高的疾病復(fù)發(fā)和惡化率，導(dǎo)致該領(lǐng)域存在遠(yuǎn)未滿足的巨大醫(yī)療需求。在美國，膀胱癌是第六大最常見癌癥；在全球范圍內(nèi)，膀胱癌是第九大最常見癌癥。大多數(shù)膀胱癌能夠在較早的階段確診，但疾病復(fù)發(fā)和惡化率非常高，大約78%的患者在5年內(nèi)會經(jīng)歷病情復(fù)發(fā)或惡化，生存率取決于癌癥所處的階段和類型，對于病情發(fā)生轉(zhuǎn)移的膀胱癌患者而言，其5年存活率僅為5%。