羅氏公司已經(jīng)暫停Olesoxime的開發(fā)，該產(chǎn)品是羅氏3年前收購Trophos—Phase III 階段的脊髓性肌萎縮癥(SMA)的候選產(chǎn)品。羅氏公司上周三《致SMA患者團(tuán)體》的一封信中公布了這個決定。

“自從我們在2015年從Trophos購買了Olesoxime以來，在為SMA患者開發(fā)這種分子時遇到了許多困難，” Sangeeta Jethwa，M.D.，Roche的負(fù)責(zé)人說到。這封信的日期為5月30日，由總部位于德國的患者團(tuán)體SMA歐洲在其網(wǎng)站上發(fā)布。根據(jù)羅氏的說法，這些困難包括Olesoxime的液體制劑，最適劑量，以及FDA和歐洲藥品管理局對開展了Phase III 研究的許可。

羅氏公司說：“我們理解為SMA患者群體尋找解決方案的迫切性，也一直努力克服與Olesoxime有關(guān)的困難，希望在今年晚些時候開始Phase III的研究。”

“不幸的是，盡管付出了所有的努力和強(qiáng)烈的愿望，把Olesoxime作為一種SMA患者的藥物，我們已經(jīng)得出結(jié)論，這是不可能的?；谒械囊勋@得的有效數(shù)據(jù)和上述的種種困難，關(guān)于Olesoxime的進(jìn)一步研發(fā)已決定停止。”

羅氏公司在2015年以高達(dá)4.7億歐元(合5.49億美元)的價格收購Trophos時，加入了Olesoxime(前稱：TRO19622)。早在今年4月，羅氏就宣稱與Olesoxime相關(guān)的結(jié)果是積極的。

在4月21日至27日于洛杉磯舉行的美國神經(jīng)學(xué)會2018年年會上，羅氏介紹了OLEOS (NCT 02628743)開放式治療研究的結(jié)果，該研究旨在評估Olesoxime治療2型或3型SMA患者的長期安全性和有效性。該擴(kuò)展研究針對于年齡在3-25歲的2型或3型SMA患者的Phase II早期研究(NCT01302600)。

結(jié)果顯示，在Phase II 階段研究中，運(yùn)動功能可維持兩年左右，患者停止使用這種藥物，對其進(jìn)行運(yùn)動功能測量(MFM) D1+D2(>2 points/年)，患者呈現(xiàn)出顯著下降。然而，在Phase II 結(jié)束時，Olesoxime與安慰劑的~2-point MFM治療差異保持在OLEOS基線上，并且Olesoxime開放式治療穩(wěn)定維持運(yùn)動功能的MFM D1+D2的平均變化在6個月時為-0.03，12個月時為-0.22(對比于基線)。

“這些數(shù)據(jù)表明，Olesoxime提供了有意義的臨床效益的潛力，并可能在SMA的未來治療管理中發(fā)揮作用，”根據(jù)一份報(bào)告結(jié)果的摘要，這項(xiàng)長期的、開放的、后續(xù)的研究得出此結(jié)論。

英國SMA患者組Treat SMA對羅氏的決定作出了回應(yīng)，聲稱“令人失望的是，一種曾經(jīng)對整個SMA群體有很大希望的藥物—Olesoxime將不會再看到光明。“Treat SMA補(bǔ)充說到：“我們?nèi)匀幌Ｍ?，新的治療方法能夠使我們有效被治療的夢想終成為現(xiàn)實(shí)。”

文章來源：https://www.genengnews.com/gen-news-highlights/roche-halts-development-of-sma-candidate-olesoxime/81255873