Albireo Pharma是一家臨床階段的制藥公司，專注于開發(fā)新型膽汁酸調節(jié)劑用于罕見兒科肝臟疾病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已授予其先導藥物A4250治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)的罕見兒科疾病資格認定。此前，A4250在2012年還被美國FDA和歐盟EMA授予了孤兒藥資格，在2016年被EMA授予了優(yōu)先藥物資格(PRIME)。

PFIC是一種罕見且危及生命的肝臟疾病，以嚴重肝內膽汁淤積為主要特征，目前尚無獲批的治療藥物。PFIC是一種罕見常染色體隱性遺傳病，發(fā)病率為5-10萬分之一，患兒多表現(xiàn)為漸進性黃疸、瘙癢和生長發(fā)育障礙，最終進展為肝硬化，甚至肝功能衰竭。依據(jù)編碼肝細胞膜轉運蛋白基因的不同，PFIC可分為三型。PFIC-1、PFIC-2、PFIC-3分別是ATP8B1、ABCB11和ABCB4基因突變所致。

A4250是一種首創(chuàng)的強效選擇性回腸膽汁轉運蛋白(IBAT)抑制劑，具有最小的全身暴露并在腸道內局部發(fā)揮作用。目前，該藥正被開發(fā)用于罕見兒童膽汁淤積性肝病的治療，其中，治療PFIC(1型和2型)已處于III期臨床。

除了A4250之外，Albireo公司管線中還有2款藥物處于臨床階段，分別為elobixibat和A3384。其中特別值得注意的是elobixibat，今年4月，日本藥企衛(wèi)材將該藥以品牌名GOOFICE推向日本市場，成為全球上市的首款IBAT，這是一種每日一次的口服藥物，用于治療慢性便秘。

elobixibat因具有新穎的作用機制而備受業(yè)界關注，該藥可通過抑制調節(jié)膽汁酸重吸收的膽汁酸轉運，從而增加患者體內膽汁酸流向結腸，進而促進腸道分泌更多的水分、促進排便，雙管齊下，達到自然而然地改善患者自然排便通暢的效果。根據(jù)之前達成的協(xié)議，衛(wèi)材擁有elobixibat在日本及部分亞洲國家(不包括中國)的獨家權利，Albireo公司則擁有elobixibat在美國、歐洲、中國及其他地區(qū)的權利。除了便秘適應癥之外，Albireo公司也正在開發(fā)elobixibat治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的潛力。