6月14日，天士力醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司公告顯示，其控股子公司天士力國(guó)際基因網(wǎng)絡(luò)藥物創(chuàng)新中心有限公司（簡(jiǎn)稱“天士力基因網(wǎng)絡(luò)公司”，天士力持股比例為65%）收到國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（國(guó)家食藥監(jiān)總局）核準(zhǔn)簽發(fā)關(guān)于藥品PXT3003的《藥物臨床試驗(yàn)批件》，后續(xù)將按照該批件要求啟動(dòng)用于支持中國(guó)注冊(cè)的國(guó)際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)研究準(zhǔn)備工作。臨床試驗(yàn)批件主要內(nèi)容如下：

藥品名稱：PXT3003

批件號(hào)：2018L02544、2018L02545

劑型：口服溶液劑

規(guī)格：100ml/瓶，根據(jù)有效成分濃度不同分兩種規(guī)格

申請(qǐng)事項(xiàng)：進(jìn)口藥品注冊(cè)

申請(qǐng)人：PHARNEXT

主送單位：天士力國(guó)際基因網(wǎng)絡(luò)藥物創(chuàng)新中心有限公司

受理號(hào)：JXHL1800019,JXHL1800020

注冊(cè)分類：化學(xué)藥品2.3類

審批結(jié)論：批準(zhǔn)本品進(jìn)行國(guó)際多中心臨床研究

公告稱，PXT3003為全球首款用于治療腓骨肌萎縮癥1A型（CMT1A）的藥物，是法國(guó)Pharnext公司利用CMT1A型疾病的生物網(wǎng)絡(luò)藥理學(xué)分析，在已上市的2000余種藥物分子中，篩選得到的能夠下調(diào)PMP22表達(dá)的創(chuàng)新復(fù)方藥物，由三種已上市多年的化學(xué)藥在極低劑量下固定配比組成。天士力基因網(wǎng)絡(luò)公司擁有PXT3003項(xiàng)目在大中華區(qū)（中國(guó)大陸、香港、臺(tái)灣和澳門）的研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)益，同時(shí)擁有PXT3003在大中華區(qū)申請(qǐng)和授權(quán)的所有專利的排他性獨(dú)家許可權(quán)益。

PXT3003項(xiàng)目已在全球開展臨床試驗(yàn)，在歐洲豁免了I期臨床研究，且完成了80例病人的II期臨床研究，II期臨床的有效和安全性結(jié)果提示了PXT3003具有明確的臨床價(jià)值。正在歐美開展的國(guó)際多中心III期臨床研發(fā)進(jìn)展順利，2017年11月份完成的盲性變異分析與無(wú)效分析兩項(xiàng)中間分析取得正向結(jié)果。

天士力基因網(wǎng)絡(luò)公司于2017年12月18日向國(guó)家食藥監(jiān)總局申請(qǐng)開展PXT3003“用于支持中國(guó)注冊(cè)的國(guó)際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)研究”，于2018年3月28日納入“優(yōu)先審評(píng)程序”，2018年5月28日獲批開展用于支持中國(guó)注冊(cè)的國(guó)際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)研究。

PXT3003為全球首款用于治療腓骨肌萎縮癥1A型（CMT1A）的藥物。CMT1A是一種罕見的周圍神經(jīng)單基因遺傳病，患者痛苦且臨床尚無(wú)有效的治療手段和藥物。PXT3003擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，已被FDA和EMA（歐盟藥品監(jiān)管體系）授予孤兒藥地位。腓骨肌萎縮癥具有明顯的遺傳異質(zhì)性，歐美發(fā)病率為1:3300~1:2500，CMT1A發(fā)病率占CMT總數(shù)的57%~37%。國(guó)內(nèi)流行病學(xué)數(shù)據(jù)尚缺乏。

截至目前，天士力基因網(wǎng)絡(luò)公司對(duì)PXT3003項(xiàng)目累計(jì)研發(fā)總投入2396.97萬(wàn)元人民幣。