Sutro Biopharma是一家臨床階段的藥物發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及制造公司，致力于利用精確的蛋白質(zhì)工程及合理的設(shè)計，開發(fā)新一代的腫瘤學療法。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予STRO-001治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）的孤兒藥資格。STRO-001是一種潛在的首創(chuàng)抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），靶向CD47，這是一種在B細胞惡性腫瘤（如MM）中高度表達的蛋白。

孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發(fā)罕見病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵措施，包括各種臨床開發(fā)激勵措施，如臨床試驗費用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設(shè)計中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

STRO-001利用Sutro公司專有的無細胞蛋白質(zhì)合成和位點特異性共軛平臺XpressCF+開發(fā)，該平臺可實現(xiàn)ADC的精確設(shè)計和快速經(jīng)驗優(yōu)化，能夠設(shè)計和制造高度優(yōu)化的單分子種類，而非通?；诔Ｒ?guī)細胞制造平臺生產(chǎn)的非精確共軛抗體混合物。

STRO-001旨在直接靶向癌細胞并遞送細胞毒性制劑，目前該藥正處于I期臨床開發(fā)，用于骨髓瘤和B細胞淋巴瘤的治療。除了STRO-001之外，該公司還有一款基于XpressCF+平臺的ADC藥物STRO-002，這是一款潛在同類最佳的葉酸受體α靶向性ADC，葉酸受體α是一種細胞表面蛋白，在婦科癌癥中高度表達。

迄今為止，Sutro公司已設(shè)計出了基于細胞因子的免疫腫瘤學療法、抗體藥物偶聯(lián)物及雙特異性抗體，這些藥物所針對的是已經(jīng)過臨床驗證但當前標準藥物治療效果并不理想的靶標。Sutro公司的平臺能夠通過快速及系統(tǒng)地評估蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)-活性關(guān)系來加速發(fā)現(xiàn)和開發(fā)潛在首創(chuàng)及同類最佳分子，以創(chuàng)建出優(yōu)化的同質(zhì)化的候選產(chǎn)品。

除了開發(fā)其自身的腫瘤學管線之外，Sutro已與多家制藥和生物技術(shù)公司合作，包括默沙東、默克雪蘭諾、新基，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新型、新一代的治療藥物，以更有效地殺死腫瘤而不傷害健康細胞。Sutro公司管線資產(chǎn)如下所示。

原文出處：Sutro's STRO-001 Receives U.S. FDA Orphan Drug Designation for Treatment of Multiple Myeloma

原標題：罕見病新藥！美國FDA授予新一代精準工程化CD74靶向性抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）STRO-001孤兒藥地位