總體緩解率為83%，24%患者獲得完全緩解或完全緩解伴外周血計數(shù)部分恢復(fù)；

證據(jù)顯示隨著時間的推移腫瘤緩解程度不斷加深，平均首次達(dá)緩解時間為2個月，平均首次達(dá)完全緩解時間為9個月；

中位緩解持續(xù)時間還未到達(dá)；12個月時仍持續(xù)緩解的比率為76%；

患者報告疾病癥狀觀察到有統(tǒng)計學(xué)意義的顯著改善。平均疾病癥狀減少41%；

7例入組的惰性和冒煙型SM患者中，肥大細(xì)胞負(fù)荷均得到改善，疾病癥狀得到改善；

12月14日，基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”）合作伙伴Blueprint Medicines公司在2018年美國血液學(xué)學(xué)會年會上，公布了I期EXPLORER臨床試驗最新數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示avapritinib在晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增生癥 (SM) 中顯示出持續(xù)的臨床緩解，并且隨著時間的推移，無論疾病亞型、既往治療或起始劑量，緩解程度不斷加深。Avapritinib具有良好的耐受性，大多數(shù)不良事件為1級或2級。

晚期SM在2016年WHO分類中屬于血液惡性腫瘤，是一種非常罕見的疾病，預(yù)后較差，骨髓，肝臟和其他重要器官中的肥大細(xì)胞浸潤可能最終導(dǎo)致器官功能障礙，中位總生存期為3.5年。晚期SM缺乏有效的治療方案，在美國已經(jīng)正式被列為罕見病，目前在中國尚未受到廣泛關(guān)注且無有效治療手段。今年雖然首批國家版罕見病目錄已經(jīng)下發(fā)，但目前晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增生癥尚未列入其中。

Avapritinib是一款針對KIT D816V突變的強(qiáng)效高選擇性抑制劑。KIT D816V突變是存在于幾乎所有SM患者的疾病驅(qū)動因素。目前avapritinib在大中華區(qū)將由基石藥業(yè)推進(jìn)臨床開發(fā)與商業(yè)化，并已獲美國FDA授予的孤兒藥資格，用于治療SM和胃腸道間質(zhì)瘤。

Jason Gotlib博士，斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)中心血液科醫(yī)學(xué)教授，EXPLORER試驗研究者表示：“EXPLORER試驗數(shù)據(jù)顯示，avapritinib對Kit D816V突變晚期SM患者的療效明顯，維持時間長，顯著改善患者的疾病癥狀和生活質(zhì)量。結(jié)合同一試驗中的針對惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（ISM）的初始隊列研究數(shù)據(jù)，avapritinib表現(xiàn)出了改善所有SM亞型譜系的主客觀疾病負(fù)擔(dān)指標(biāo)的潛力”。

基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“EXPLORER試驗的結(jié)果令人振奮！如何讓晚期SM這一惡性罕見病在中國得到廣泛關(guān)注，讓中國患者也能盡早從avapritinib中獲益，是我們接下來的努力方向。”