美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）藥物評(píng)價(jià)和研究中心（CDER）近期發(fā)布了《2018年度新藥評(píng)審報(bào)告》，對(duì)即將過去的這一年中的工作進(jìn)行了總結(jié)。根據(jù)報(bào)告，截止2018年11月30日，CDER共批準(zhǔn)了55個(gè)新分子實(shí)體（NME），其中41個(gè)新藥申請(qǐng)（NDA），14個(gè)生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。與以往NME主要集中在腫瘤學(xué)領(lǐng)域不同，今年是有史以來第一次大多數(shù)NME用于治療罕見病，55個(gè)NME中就有31個(gè)是孤兒藥。這直接反映了制藥行業(yè)對(duì)孤兒藥的開發(fā)熱情正在急劇升溫。而截至發(fā)稿時(shí)，今年第56款新藥剛剛獲得批準(zhǔn)上市，是來自Shire公司治療慢性特發(fā)性便秘（CIC）的5-HT4受體激動(dòng)劑Motegrity（prucalopride）（詳見：第56個(gè)新藥！Shire便秘新藥Motegrity（prucalopride）獲批），使得今天的NDA數(shù)量增加到42個(gè)。

報(bào)告指出，CDER在NME審批方面繼續(xù)保持高效率：統(tǒng)計(jì)中的55個(gè)新藥全部在PDUFA目標(biāo)日期完成批準(zhǔn)，其中52個(gè)（占95%）是在第一個(gè)審查周期獲得批準(zhǔn)。這與FDA實(shí)施的4種加速審批程序密不可分，42個(gè)新藥（占76%）通過優(yōu)先審評(píng)批準(zhǔn)，24個(gè)（占44%）被授予快速通道資格，13個(gè)（占比24%）被授予突破性藥物資格，4個(gè)（占比7%）通過加速批準(zhǔn)途徑獲批。

報(bào)告還指出，在藥物創(chuàng)新方面，美國(guó)繼續(xù)引領(lǐng)全球：55個(gè)新藥中，有31個(gè)（占56%）是孤兒藥，19個(gè)（35%）是首創(chuàng)類（first-in-class）藥物，39個(gè)（占71%）率先在美國(guó)獲得批準(zhǔn)。

另外，推薦讀者閱讀新浪醫(yī)藥之前發(fā)布的兩篇文章，以便對(duì)FDA在2018年批準(zhǔn)的55個(gè)NME有更全面的了解，同時(shí)對(duì)孤兒藥研發(fā)熱潮有更直觀的感受。

文章一：破記錄！2018年迄今為止美國(guó)FDA已批準(zhǔn)55個(gè)新藥（附匯總）

文章二：盤點(diǎn) | 2018美FDA批準(zhǔn)的81個(gè)孤兒藥適應(yīng)癥

以下是報(bào)告的全文：

新浪醫(yī)藥編譯/newborn