丹麥生物制藥公司Ascendis Pharma近日公布了每周一次TransCon生長激素（hGH）治療兒童生長激素缺乏癥（GHD）III期臨床研究heiGHt的積極頂線數(shù)據(jù)。

該研究是一項隨機、開放標簽、陽性藥物對照研究，將每周一次TransCon hGH與每日一次hGH（Genotropin）進行了對比。結果顯示，該研究達到了主要終點：在52周時，TransCon hGH在年化身高速率（AHV，單位:厘米/年）方面并不劣于每日hGH并且還優(yōu)于每日hGH。具體數(shù)據(jù)為，采用協(xié)方差分析（ANCOVA）意向性治療群體，TransCon hGH治療組AHV為11.2厘米/年，每日hGH為10.3厘米/年（95%CI:0.22-1.50，p=0.0088）。

在每次隨訪時，TransCon hGH治療組AHV均高于每日hGH治療組，治療差異從第26周（包括第26周）開始得到統(tǒng)計學意義。TransCon hGH治療組和每日hGH治療組應答不佳的患者比例（AHV＜8.0厘米/年）分別為4%和11%。研究完成的所有敏感性分析支持主要結果，表明這些結果的穩(wěn)健性。

該研究中，TransCon hGH總體安全，耐受性良好，不良事件與每日hGH治療組觀察到的類型和頻率一致，且試驗組之間具有可比性。2組均未發(fā)現(xiàn)與研究藥物相關的嚴重不良事件，每個治療組觀察到一例嚴重的不良事件（TransCon hGH治療組為1.0%，每日hGH治療組為1.8%），均與研究藥物無關。2組均未發(fā)現(xiàn)導致研究藥物停藥的治療發(fā)生的不良事件。

Ascendis制藥公司總裁兼首席執(zhí)行官Jan Mikkelsen表示，“今天公布的heiGHt研究結果對患者和未來的生長激素缺乏治療方案來說是一個潛在的突破。結果表明，TransCon-hGH具有優(yōu)越的療效，以及與每日hGH相當?shù)陌踩院湍褪苄?。我們相信這些結果為我們的TransCon技術平臺提供了驗證，該平臺是我們內分泌管線的基礎，在其他治療領域也具有潛在的應用前景。”

TranCon技術全身、持續(xù)給藥

TranCon技術局部、持續(xù)給藥

TransCon意指“瞬時結合”。Ascendis公司專有的TransCon平臺是一項創(chuàng)新技術，旨在創(chuàng)造優(yōu)化治療效果的新療法，包括療效、安全性和給藥頻率。TransCon分子有3種成分：一種未經(jīng)修飾的母體藥物，一種保護它的惰性載體，以及一種暫時結合2者的鏈接子。當結合時，載體失活并保護母體藥物不被清除。當注射到體內時，生理酸堿度和溫度條件會以可預測的釋放方式開始釋放未經(jīng)修飾的活性母體藥物。因為母體藥物是未經(jīng)修改的，所以它的原始作用模式應該保持不變。TransCon技術可廣泛應用于蛋白質、肽或小分子的多個治療領域，并可系統(tǒng)性或局部使用。

兒童生長激素缺乏癥（GHD）是一種嚴重的罕見病，由腦下垂體不能產生足夠的生長激素引起?；加蠫HD的兒童不僅身材矮小，而且還經(jīng)歷代謝異常、心理社會挑戰(zhàn)、認知缺陷和生活質量差。

幾十年來，GHD的護理標準一直是每天皮下注射一次hGH，該藥可改善生長和代謝效果。對于護理者和患者來說，每日注射的治療負擔很高，這會導致依從性差，降低整體治療結果。

原文出處：Ascendis Pharma Announces Once-weekly TransCon™ Growth Hormone Demonstrated Superiority on Primary Endpoint Compared to a Daily Growth Hormone in Phase 3 heiGHt Trial for Pediatric Growth Hormone Deficiency

原標題：兒童生長激素缺乏癥新藥！新型每周一次TransCon hGH III期臨床療效優(yōu)于每日一次hGH

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