Healx是一家利用人工智能（AI）技術(shù)開發(fā)罕見病新藥的生物技術(shù)公司，日前完成了B輪5600萬美元的融資，由Atomico領(lǐng)投，英特爾投資（Intel Capital）、Balderton Capital、Global Brain、Btov Partners、Amadeus Capital Partners等參與投資。該公司表示，本輪資金將用于推進(jìn)治療管線的開發(fā)，并啟動其全球罕見病治療加速器項(xiàng)目。

Healx于2014年在英國劍橋成立，擁有一個名為Healnet的AI平臺。該平臺將一系列機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)應(yīng)用于公開和專有數(shù)據(jù)源，涵蓋文獻(xiàn)、臨床試驗(yàn)、專利、藥物靶點(diǎn)、化學(xué)結(jié)構(gòu)、癥狀等。此過程中涉及使用自然語言處理（NLP）的部分，從所有已公開發(fā)布的有關(guān)特定疾病的資料中提取洞見和知識。

Healx首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Tim Guilliams博士說，所有這些數(shù)據(jù)的積聚點(diǎn)是罕見病的知識圖譜，這可以幫助藥理學(xué)家或生物學(xué)家挖掘出有效的新療法。Guilliams博士補(bǔ)充說：“我們利用各種機(jī)器學(xué)習(xí)算法，解決預(yù)測藥物治療所需的許多任務(wù)，并進(jìn)行有效的臨床轉(zhuǎn)化。我們使用深度學(xué)習(xí)AI算法來預(yù)測藥物與疾病之間的新型聯(lián)系。這就是所謂的‘知識基礎(chǔ)完成度’（knowledge base completion），這依賴于我們對罕見病數(shù)據(jù)的全面知識圖譜。”

雖然罕見病通常被定義為是影響一小部分人的疾病，但據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的數(shù)據(jù)，全球罕見病超過8000種，影響了約4億人口。這些疾病中的絕大多數(shù)（95％）至今仍未有已獲批的治療方法。

值得強(qiáng)調(diào)的是，Healx并未著手開發(fā)全新的藥物。相反，該公司正在努力通過以新的組合方式從已獲批的藥物中獲取最大的價值。Guilliams博士解釋說：“我們不會開發(fā)新的化學(xué)物質(zhì)和分子，我們將現(xiàn)有藥物以巧妙的方式結(jié)合起來，在需要時提高其治療效果，從而實(shí)現(xiàn)現(xiàn)有藥物的價值最大化。”

Healx的管線（圖片來源：Healx官網(wǎng)）

該公司計(jì)劃建立一種針對罕見病的臨床階段在研產(chǎn)品組合，例如碎性X染色體綜合征（FXS），這是一種已知的遺傳性自閉癥。Healx已啟動的一項(xiàng)全球性加速器項(xiàng)目，計(jì)劃將在兩年內(nèi)尋找臨床就緒的治療方法，這相比傳統(tǒng)藥物發(fā)現(xiàn)過程所需的十年或更長時間，效率有顯著提高。

Atomico負(fù)責(zé)人Irina Haivas女士，之前是外科醫(yī)生，她說：“目前昂貴的、基于試驗(yàn)和錯誤的藥物發(fā)現(xiàn)模型（trial-and-error-based model）已經(jīng)持續(xù)了一個世紀(jì)。然而對于許多罕見病患者而言，他們沒有那么多時間。這些患者中有50％是兒童，許多人生活在高度衰弱的癥狀中。Healx通過將AI與世界一流的藥理學(xué)專業(yè)知識相結(jié)合，并將患者放在首位，證明藥物發(fā)現(xiàn)模型可以改變。我們相信，藥物發(fā)現(xiàn)的新范例將出現(xiàn)在技術(shù)、數(shù)據(jù)和生物學(xué)的交匯處，Healx團(tuán)隊(duì)正在為罕見病新藥發(fā)現(xiàn)的新金標(biāo)準(zhǔn)鋪平道路。”

人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)幾乎滲透到了每個行業(yè)，藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域也不例外。僅在過去的幾個月中，已有多家醫(yī)療AI公司獲得了資本的青睞，包括7月，Recursion Pharmaceuticals獲得C輪1.21億美元的融資；9月，BenevolentAI獲得9000萬美元的投資；9月，Insilico Medicine完成3700萬美元的融資。所有這些公司都有一個共同的目標(biāo)，就是使用人工智能加快藥物的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，但Healx通過“已獲批藥物的價值最大化”，同時專注于罕見的遺傳疾病領(lǐng)域，獨(dú)樹一幟地開辟了自己的新市場。

展望未來，Healx表示，其目標(biāo)是到2025年實(shí)現(xiàn)100種罕見病新藥進(jìn)入臨床。Guilliams博士補(bǔ)充說：“因?yàn)槲覀儚陌踩默F(xiàn)有藥物開始，所以我們可以實(shí)現(xiàn)快速而低成本的臨床轉(zhuǎn)化。我們對碎性X染色體綜合征治療的試驗(yàn)，僅僅是我們的技術(shù)對藥物發(fā)現(xiàn)產(chǎn)生影響的開端。”

參考資料：

[1] Healx secures $56m in Series B financing, launches global accelerator programme for rare diseases Retrieved October 18 2019 from https://healx.io/news/healx-secures-56m-in-series-b-financing-launches-global-accelerator-programme-for-rare-diseases/