美國制藥巨頭吉利德（Gilead）近日在波士頓舉行的第70屆美國肝病研究協(xié)會(huì)（AASLD）年會(huì)上公布了丙肝新藥Epclusa（中文商品名：丙通沙，通用名：索磷布韋/維帕他韋，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片劑）兒科研究的新數(shù)據(jù)。

對(duì)于12歲以下的HCV兒童，特別是HCV基因型2和3的兒童感染者，批準(zhǔn)的HCV治療方案有限。針對(duì)HCV基因型1、2、3、4、6的6-18歲兒科患者進(jìn)行的一項(xiàng)開放標(biāo)簽研究中，Epclusa 12周方案在12歲至＜18歲患者中的病毒學(xué)治愈率（SVR12）為95%（97/102）、在6歲至＜12歲患者中的病毒學(xué)治愈率為92%（67/73）。 研究中，大多數(shù)不良事件的嚴(yán)重程度為輕度或中度，4例患者出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件，其中一例歸因于治療。最常見的不良事件（＞15%患者）：青少年患者中為頭痛、疲勞和惡心，6-12歲兒童患者中為嘔吐、咳嗽和頭痛。目前，這項(xiàng)研究正在對(duì)3歲至＜6歲的丙肝兒童患者進(jìn)行治療。在上述兒科患者群體中，Epclusa的使用是研究性的，其安全性和有效性尚未確定。 Epclusa是全球首個(gè)全口服、泛基因型、單一片劑丙肝治療方案，日服一次，用于全部6種基因型（GT-1,-2,-3,-4,-5,-6）丙肝患者的治療。該藥由吉利德已上市的丙肝明星藥Sovaldi（sofosbuvir）和另一種抗病毒藥物velpatasvir組成。其中，sofosbuvir是一種核苷類似物聚合酶抑制劑，velpatasvir則是一種泛基因型NS5A抑制劑。 在美國，Epclusa適用于慢性HCV基因型1-6感染：（1）Epclusa單藥治療12周，用于無肝硬化或伴有代償期肝硬化（Child-Pugh A級(jí)）的丙肝患者；（2）Epclusa聯(lián)合利巴韋林（RBV）治療12周，用于伴有失代償期肝硬化（Child-Pugh B或C級(jí)）的丙肝患者；（3）用于丙肝和艾滋?。℉CV/HIV）共感染者。 吉利德：4代丙肝產(chǎn)品，3代獲批在華上市

吉利德針對(duì)丙肝已開發(fā)了四代產(chǎn)品，其中三代產(chǎn)品已在中國獲批上市：（1）2017年9月25日，Sovaldi（索華迪，通用名：索磷布韋，sofosbuvir，400mg片劑）獲批，聯(lián)合其他藥物，用于治療成人及12-18歲青少年的全基因型（1-6型）丙型肝炎病毒感染，此次批準(zhǔn)，使Sovaldi（索華迪）成為吉利德首個(gè)在華正式獲批的丙肝治療藥物；（2）2018年5月30日，Epclusa（丙通沙，通用名：索磷布韋/維帕他韋，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片劑）獲批，用于治療基因型1-6、混合型及未知型慢性HCV的成人感染者，此次批準(zhǔn)，使Epclusa（丙通沙）成為中國首個(gè)泛基因HCV單一片劑方案。（3）2018年12月4日，Harvoni（夏帆寧，ledipasvir/sofosbuvir，來迪派韋90mg/索磷布韋400mg）獲批，用于治療1-6型慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染的成人及12-18歲青少年患者。 上述3種丙肝藥物中，Sovaldi在國際上俗稱“吉一代”、Harvoni在國際上俗稱“吉二代”、Epclusa在國際上俗稱“吉三代”。“吉四代”為Vosevi（SOF/VEL/VOX，索磷布韋/維帕他韋/伏西瑞韋片），該藥是全球首個(gè)獲批作為挽救療法用于特定丙肝患者的每日一次單一片劑，同時(shí)也是吉利德基于SOF的HCV直接作用抗病毒（DAA）藥物管線的收官之作。 Vosevi由吉利德已上市的泛基因型丙肝雞尾酒療法Epclusa中的2種成分（SOF/VEL）和voxilaprevir組成；其中，SOF是一種核苷類似物聚合酶抑制劑，VEL是一種泛基因型NS5A抑制劑，voxilaprevir則是一種泛基因型NS3蛋白酶抑制劑。 今年6月12日，Vosevi（索磷布韋/維帕他韋/伏西瑞韋片）在中國的上市申請(qǐng)獲得承辦，受理號(hào)為JXHS1900078，該藥已被納入國家局發(fā)布的第一批臨床急需境外新藥名單中。

值得注意的是，4種的美國藥物標(biāo)簽中附帶有一個(gè)黑框警告，提示該藥在丙肝/乙肝（HCV/HBV）共感染的患者中，可能有導(dǎo)致乙肝病毒（HBV）再度激活的風(fēng)險(xiǎn)。

原文出處：Gilead Announces New Data from Viral Hepatitis Research Programs at The Liver Meeting® 2019