11月25日，F(xiàn)erring Pharmaceuticals（輝凌制藥）宣布成立新的公司FerGene，專注于基因療法nadofaragene firadenovec（rAd-IFN / Syn3）的全球開發(fā)和在美國的商業(yè)化，并且將得到來自Blackstone Life Sciences 4億美元的投資及專業(yè)知識和Ferring至多1.7億美元的投資。

研究性的新型基因療法

膀胱癌是最常見的癌癥之一，全世界每年報告約430,000例新病例，成為全球第九大最常見的癌癥，并且是一生中治療費用最昂貴的癌癥，給患者，其親戚和醫(yī)療系統(tǒng)帶來了沉重負擔。

在高級NMIBC患者中，卡介苗是金標準治療，盡管有效，但超過60％的患者會復發(fā)，對于此類復發(fā)患者，下一個治療選擇通常是全膀胱切除術（完全切除膀胱）。因此，卡介苗芽孢桿菌（BCG）無反應人群是高度未滿足的臨床需求之一。

▲膀胱癌信息圖表（圖片來源：ferring）

nadofaragene firadenovec是一種用于對卡介苗芽孢桿菌（BCG）無反應的非肌肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者的研究性的新型基因療法。nadofaragene firadenovec由含有干擾素α-2b基因的腺病毒組成，導入膀胱后，病毒進入膀胱壁細胞，在細胞內(nèi)部，病毒會分解，留下活躍的基因來完成其工作。

細胞的內(nèi)部基因/ DNA機制拾取該基因并翻譯其DNA序列，導致細胞大量生產(chǎn)抗癌干擾素α-2b蛋白，這是人體用來抵抗癌癥的天然蛋白質(zhì)。這種新穎的基因療法可將患者自身的膀胱壁細胞轉(zhuǎn)變?yōu)槎喾N干擾素微工廠，從而增強人體抵抗癌癥的天然防御能力。

令人鼓舞的實驗數(shù)據(jù)

2017年，該公司在《臨床腫瘤學雜志》上發(fā)表的nadofaragene firadenovec（rAd-IFN / Syn3）較早的2期試驗結(jié)果表明，該療法的耐受性良好。對于無法或不愿接受根治性膀胱切除術的BCG治療后的高水平（HG）NMIBC患者，nadofaragene firadenovec顯示出了有希望的療效。

該實驗中，在2012年11月5日至2015年4月8日之間，40名患者接受了rAd–IFNα / Syn3，初次治療后12個月，14例患者（35.0％）無HG復發(fā)。在這14例患者中，有2例分別在開始治療后21個月和28個月經(jīng)歷了復發(fā)，其中1例在17個月時因上道腫瘤死亡而沒有復發(fā)。rAd–IFNα / Syn3的耐受性良好，沒有發(fā)生四或五級不良事件（AE），也沒有患者因不良事件而中斷治療。報告最頻繁的與藥物相關的AE是排尿急、排尿困難、疲勞、尿頻、血尿和夜尿癥。

▲圖片來源：ascopubs

而nadofaragene firadenovec目前處于第3階段的后期開發(fā)中，已獲得突破性療法的稱號，并已獲得其生物制劑許可申請（BLA）的申請，并獲得FDA的優(yōu)先審查。nadofaragene firadenovec關于150名患者的3期試驗的數(shù)據(jù)將于2019年12月5日在華盛頓特區(qū)的泌尿外科腫瘤學會（SUO）第20屆年會上發(fā)表，由德克薩斯大學MD安德森分校教授兼泌尿外科系主任Colin Dinney博士報告。Dinney博士是癌癥中心（MDACC），泌尿外科腫瘤臨床試驗協(xié)會（SUO-CTC）的創(chuàng)始人和前任主席，率先開發(fā)了nadofaragene firadenovec，并與FKD Therapies Oy（FKD）的Nigel Parker博士共同領導開發(fā)該計劃。

黑石&輝凌

Blackstone Life Sciences是一個私人投資平臺，在關鍵生命科學領域的公司和產(chǎn)品的整個生命周期內(nèi)進行投資。通過結(jié)合大規(guī)模投資和實際操作的領導能力，Blackstone Life Sciences有助于將有望改善患者生活的新藥推向市場。

▲圖片來源：finance-commerce

Ferring Pharmaceuticals是一家以研究為導向的生物制藥公司，致力于幫助世界各地的人們建立家庭并過上更好的生活?？偛课挥谌鹗渴テ绽卓怂沟腇erring是生殖醫(yī)學和孕產(chǎn)婦保健以及胃腸病學和泌尿科專業(yè)領域的領導者。創(chuàng)立于1950年的Ferring現(xiàn)在在全球擁有約6,500名員工，在近60個國家擁有自己的運營子公司，并在110個國家/地區(qū)銷售產(chǎn)品。

▲圖片來源：dailyrecord

FerGene作為Ferring的子公司，如果nadofaragene firadenovec獲得FDA批準，F(xiàn)erGene將獲得該基因療法的銷售授權。

結(jié)語

而此次Ferring和Blackstone Life Sciences之間的聯(lián)合籌資，使得nadofaragene firadenovec一旦獲批，那么就會有更多的患有BGC無反應性高級別，非肌肉浸潤性膀胱癌的人可以從這種新型基因治療中受益。

FDA已授予nadofaragene firadenovec優(yōu)先審查，使該基因療法有望在明年獲得上市批準。在即將到來的SUO第20屆年會上，nadofaragene firadenovec又會帶來什么令人驚喜的好消息呢？讓我們拭目以待！

參考出處：1.https://www.blackstone.com/media/press-releases/article/ferring-and-blackstone-life-sciences-invest-over-$570-million-usd-in-novel-gene-therapy-for-bladder-cancer-patients2.https://www.ferring.com/3.https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.2017.72.30644.https://www.fiercebiotech.com/biotech/ferring-blackstone-spin-out-gene-therapy-570m-funding