日前，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和Intellia Therapeutics宣布擴(kuò)展其現(xiàn)有的合作。雙方將共同開發(fā)治療A型和B型血友病的基因編輯療法。再生元同時(shí)獲得開發(fā)靶向額外治療靶標(biāo)的基因編輯療法的權(quán)益，以及獨(dú)立開發(fā)和商業(yè)化離體基因編輯產(chǎn)品的非排他性權(quán)益。Intellia將獲得7000萬美元的前期付款，再生元并且將對Intellia進(jìn)行3000萬美元的額外股權(quán)投資。

利用Intellia公司的CRISPR/Cas9基因編輯平臺，再生元和Intellia公司已經(jīng)在靶向插入表達(dá)治療性蛋白和抗體的轉(zhuǎn)基因方面取得重大進(jìn)步。在臨床前研究中，兩家公司首次在非人類靈長類動(dòng)物中，使用CRISPR/Cas9介導(dǎo)的基因編輯技術(shù)，將轉(zhuǎn)基因靶向插入肝臟細(xì)胞的基因組中。這些動(dòng)物產(chǎn)生了正常或更高水平的循環(huán)人凝血因子IX。凝血因子IX是B型血友病患者體內(nèi)缺失或缺陷的一種凝血蛋白。這些結(jié)果表明，轉(zhuǎn)基因插入可能提供了一個(gè)能夠編碼這一重要因子，具有正常功能的基因。

“再生元團(tuán)隊(duì)努力擴(kuò)展科學(xué)技術(shù)的邊界，我們相信與Intellia聯(lián)合開發(fā)的精確體內(nèi)基因插入能力是一個(gè)有前景的治療平臺，它將在許多疾病中展現(xiàn)潛力，包括那些在歷史上難以治療的疾病。” 再生元聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼首席科學(xué)官George D. Yancopoulos博士說，“我們很高興擴(kuò)大與Intellia的合作，專注于最大限度地發(fā)揮CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)的潛力，以便盡可能地幫助更多的患者。”

Intellia公司的首席執(zhí)行官兼總裁John M. Leonard博士說：“我們很高興與再生元公司合作，基于轉(zhuǎn)基因精準(zhǔn)插入技術(shù)，開發(fā)潛在治愈A型和B型血友病的療法。我們相信我們基于CRISPR/Cas9的技術(shù)能夠解決當(dāng)前替代療法和基因治療方法的局限性，重要的是，可能為這些遺傳病患者提供一個(gè)持久、潛在的終身解決方案。”