Alexion是一家致力于罕見(jiàn)病新藥研發(fā)的生物制藥公司。近日，該公司宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已批準(zhǔn)Ultomiris（ravulizumab-cwvz）100mg/mL靜脈注射（IV）制劑，用于治療2種超級(jí)罕見(jiàn)?。宏嚢l(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）。   在美國(guó)，Ultomiris 100mg/mL IV制劑于今年10月獲得批準(zhǔn)：（1）治療PNH成人患者；（2）治療aHUS成人和兒童（≥1個(gè)月）患者，以抑制補(bǔ)體介導(dǎo)的血栓性微血管?。═MA）。   Ultomiris是第一個(gè)也是唯一一個(gè)長(zhǎng)效C5抑制劑：在體重≥20公斤的兒童和成人患者中，可每8周給藥一次；在體重＜20公斤的兒童患者中，可每4周給藥一次。   Ultomiris 100mg/mL制劑代表了aHUS和PNH患者臨床治療經(jīng)驗(yàn)方面的一個(gè)進(jìn)步，因?yàn)榕cUltomiris 10mg/mL制劑相比，Ultomiris 100mg/mL制劑可減少約60%的平均年輸液時(shí)間，同時(shí)具有可比的安全性和有效性。使用Ultomiris 100mg/mL制劑，大多數(shù)患者每年接受治療的時(shí)間不超過(guò)6小時(shí)。   此次批準(zhǔn)基于一份全面的化學(xué)、制造和控制提交材料以及一份補(bǔ)充臨床數(shù)據(jù)集，該數(shù)據(jù)集表明，Ultomiris 10mg/mL和Ultomiris 100mg/mL給藥治療的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和免疫原性具有可比性。同樣，數(shù)據(jù)集顯示2種配方的平均乳酸脫氫酶（LDH）水平的有效性測(cè)量沒(méi)有相關(guān)變化。根據(jù)體重，新的擬議配方需要0.4至1.3小時(shí)（25至75分鐘）的輸液時(shí)間，與目前可用的10毫克/毫升靜脈輸液配方相比（根據(jù)體重，輸液時(shí)間在1.3至3.3小時(shí)[77至194分鐘]），輸液時(shí)間縮短了約60%。   德國(guó)埃森大學(xué)埃森醫(yī)院血液學(xué)和干細(xì)胞移植科Alexander Röth教授表示：“Ultomiris已經(jīng)為患者提供了更大的靈活性，這種新的配方是在減輕總體治療負(fù)擔(dān)方面又向前邁進(jìn)了一步。使用這種新配方，患者在每年接受治療的時(shí)間大大減少的同時(shí)，其安全性和療效將與原配方相當(dāng)，這有可能對(duì)他們的生活產(chǎn)生重大影響。” Ultomiris是獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的第一個(gè)也是唯一一個(gè)長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑，基于強(qiáng)勁的療效和差異化特征，醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma此前預(yù)測(cè)，該產(chǎn)品在2024年的銷售額將達(dá)到34.3億美元。   目前，Alexion公司正在繼續(xù)進(jìn)行Ultomiris創(chuàng)新，目標(biāo)是改善患者體驗(yàn)。在完成正在進(jìn)行的3期臨床研究和收集12個(gè)月安全數(shù)據(jù)之后，該公司計(jì)劃在2021年第三季度向美國(guó)和歐盟監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交Ultomiris皮下制劑和設(shè)備組合治療PNH和aHUS的監(jiān)管申請(qǐng)文件，這款創(chuàng)新產(chǎn)品可使患者在家自行給藥治療，而且可以大幅縮短給藥時(shí)間，將Ultomiris治療縮短至約10分鐘。   PNH是一種以補(bǔ)體介導(dǎo)的紅細(xì)胞破壞為特征的血液疾病，可引起廣泛的衰弱癥狀和并發(fā)癥，包括可發(fā)生在全身的血栓形成，并導(dǎo)致器官損傷和過(guò)早死亡。aHUS可通過(guò)損傷血管壁以及血栓對(duì)重要器官（主要是腎臟）造成漸進(jìn)性損害。aHUS患者對(duì)成人和兒童均有影響，病情危重，通常需要在重癥監(jiān)護(hù)室接受支持性護(hù)理，包括透析。在許多病例中，aHUS和PNH的預(yù)后都很差，因此及時(shí)準(zhǔn)確的診斷和適當(dāng)?shù)闹委熓歉纳苹颊哳A(yù)后的關(guān)鍵。   原文出處：New formulation of Alexion's Ultomiris Ok'd in Europe for rare blood disease and kidney disorder