hurler綜合征是一種罕見(jiàn)的遺傳疾病，在新生兒中的發(fā)病率約為1/10萬(wàn)?；疾和捎谌狈?alpha;－l－艾杜糖苷酸酶，其體內(nèi)粘多糖積聚增多，結(jié)果造成大腦、心臟、骨骼、肝臟和角膜等逐漸受損。大約2/3的患者在20歲之前死于心力衰竭或呼吸道感染。
骨髓移植一直是治療hurler綜合征的主要手段，但美國(guó)杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的庫(kù)爾茨伯格等研究人員指出，成年人捐獻(xiàn)的骨髓確實(shí)能挽救一部分患者的生命，然而在實(shí)際治療過(guò)程中，一半以上的患者通常都難以找到完全匹配的骨髓，捐獻(xiàn)的骨髓也并非總能在患者體內(nèi)順利生長(zhǎng)。
研究人員說(shuō)，新生兒臍帶血中包含的干細(xì)胞不僅能夠?yàn)閔urler綜合征患者提供體內(nèi)所缺乏的酶，而且由于臍帶血干細(xì)胞遠(yuǎn)沒(méi)有成人骨髓細(xì)胞成熟，這種干細(xì)胞不與患者完全匹配也能用于治療。另外，這種干細(xì)胞更容易轉(zhuǎn)化成其他細(xì)胞類型，修復(fù)患者已受損器官的成功幾率相對(duì)更大。
庫(kù)爾茨伯格等人在1995年至2002年期間利用臍帶血對(duì)20名hurler綜合征患者進(jìn)行治療，結(jié)果其中有17人存活了下來(lái)，存活時(shí)間最長(zhǎng)的已有7年，存活率達(dá)到85％。與之相比，接受骨髓移植的患者的存活率一般在63％~72％之間。研究還顯示，在修復(fù)患者器官損傷方面，臍帶血的療效也優(yōu)于骨髓移植療法。（實(shí)習(xí)編輯：楊薇）
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